La terapia génica restaura parcialmente la vista en un ojo de un hombre que ha estado ciego durante casi 40 años

La terapia génica restaura parcialmente la vista en un ojo de un hombre que ha estado ciego durante casi 40 años © Jose-Alain Sahel/Botond Roska/Nature Medicine

El nuevo tratamiento utiliza la optogenética y combina la ingeniería genética con la tecnología para restaurar parcialmente la vista.

Un hombre ciego de 58 años ha podido experimentar una recuperación parcial de la visión en un ojo con la ayuda de un tratamiento innovador que utiliza ingeniería genética y terapia activada por luz.

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El tratamiento consistió en alterar las células de la retina del hombre, una capa de tejido en la parte posterior del ojo que dejó de funcionar hace casi 40 años debido a una enfermedad neurodegenerativa.

El paciente, que permanece sin nombre, fue diagnosticado con retinitis pigmentosa (RP) cuando era adolescente. La RP es una afección en la que las células de la retina que son receptivas a la luz se descomponen, lo que puede conducir a la ceguera total. Es la afección ocular hereditaria más común y afecta aproximadamente a una de cada 4000 personas en el Reino Unido.

No existe un tratamiento aprobado para la RP, a excepción de una terapia de reemplazo de genes que solo funciona en una forma de aparición temprana de la enfermedad. Los investigadores dijeron que aunque sus hallazgos, publicados en la revista médico de la naturalezaineaún se encuentran en sus primeras etapas, su trabajo podría verse como un trampolín para nuevos tratamientos dirigidos a personas con RP.

Gráfico que muestra las gafas y cómo pasa la señal por el ojo © Sahel, et al;  Medicina natural
© Sahel, et al; Medicina natural

Para restaurar parcialmente la vista del paciente, los investigadores utilizaron una técnica conocida como optogenética para alterar genéticamente las células nerviosas de la retina para que respondieran a la luz.

Para ello, utilizaron células extraídas de algas verdes, una planta que ha evolucionado para cambiar la forma de sus proteínas en ausencia o presencia de diferentes longitudes de onda de luz.

Después de inyectar la información genética de las algas en un ojo, la retina del hombre comenzó a producir una proteína, ChrimsonR, que responde a la luz ámbar. Cuando ChrimsonR detectó luz dentro de las longitudes de onda ámbar, activó las células nerviosas del ojo que llevaron esa señal hasta el cerebro, donde se procesó como cualquier otro tipo de percepción visual.

Pero ahora el equipo necesitaba convertir el mundo en ámbar.

Luego desarrollaron gafas especializadas que estaban equipadas con una cámara para capturar y proyectar imágenes visuales en la retina en longitudes de onda de luz ámbar.

Luego, el paciente fue entrenado durante varios meses a medida que las células modificadas genéticamente comenzaron a estabilizarse.

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Antes del tratamiento, no podía detectar visualmente ningún objeto, ni podía hacerlo sin las gafas después de la inyección. Sin embargo, unos meses más tarde, con la ayuda de las gafas que estimulan la luz, pudo ubicar, reconocer, tocar y contar objetos como cuadernos, cajas de grapas y vasos de vidrio en una mesa blanca colocada frente a él.

Se tomaba alternativamente un vaso dentro o fuera de la mesa, y el paciente tenía que presionar un botón que indicaba si estaba presente o ausente. Los resultados de los experimentos mostraron que podía decir con un 78 por ciento de precisión si el tambor estaba presente o no.

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El equipo dijo que su paciente estaba «muy emocionado» después de su primera experiencia de visión parcial después del tratamiento cuando observó las franjas blancas de un paso de peatones mientras estaba en la calle.

“Los hallazgos proporcionan una prueba de concepto de que es posible usar la terapia optogenética para restaurar parcialmente la visión”, dijo Botond Roska, director fundador del Instituto de Oftalmología Molecular y Clínica de Basilea y profesor de la Universidad de Basilea, Suiza.

Sin embargo, aunque este tipo de terapia optogenética puede ser beneficiosa para restaurar la función visual en personas con ceguera relacionada con la RP, se necesitan más resultados de este ensayo para obtener una imagen más clara de la seguridad y la eficacia de este enfoque.

«Es importante destacar que los pacientes ciegos con diferentes tipos de enfermedades fotorreceptoras neurodegenerativas y un nervio óptico funcional serán potencialmente elegibles para el tratamiento», dijo Jose-Alain Sahel, profesor distinguido y presidente de oftalmología de la Universidad de Pittsburgh, EE. UU.

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“Sin embargo, tomará tiempo hasta que esta terapia pueda ofrecerse a los pacientes”.

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